Mitte der 70er Jahre behandelte man Patienten in ersten Studien mit intravenösen Injektionen natürlicher Glucocerebrosidase, die aus menschlichem Placentagewebe gewonnen wurde. Damit gelang es jedoch nicht, das Enzym nach intravenöser Zufuhr dorthin zu bringen, wo es gebraucht wird, nämlich in die Lysosomen der Makrophagen. Wahrscheinlich wurde der größte Teil von den Hepatozyten aufgenommen, wo das Glucocerebrosid nicht akkumuliert. Entsprechend enttäuschend fielen die ersten klinischen Resultate aus.
Es gelang in der Folgezeit, das Glucocerebrosidase Molekül durch Deglykosylierung der Oligosaccharid-Seitenketten so zu modifizieren, daß es an Mannose Rezeptoren der Makrophagen binden und so in die Lysosomen vordringen konnte, um die dort gespeicherten Glucocerebroside abzubauen.
Das NIH begann 1983 mit klinischen Studien, in denen das Enzym in dieser modifizierten Form eingesetzt wurde. In Einzelfallberichten und kleinen Studien wurden mit dem Enzympräparat teils sensationelle Erfolge erzielt: Anämie und Thrombozytopenie besserten sich rasch und dosisabhängig. Auch die Größe von Leber und Milz entwickelte sich innerhalb der ersten zwölf Behandlungsmonate signifikant zurück.
In Biopsien wurde nachgewiesen, daß das Medikament auch in das Knochenmark gelangt: Die Enzymaktivität im Knochenmark steigt um das fünf- bis sechsfache, entsprechend sinkt der Glucocerebrosid-Gehalt. 1989 wurde dann die entscheidende Studie (wiss) an 12 Patienten durchgeführt, mit dem die Wirksamkeit des Medikaments Ceredase nachgewiesen wurde.