Orale Therapie

Ein Therapieprinzip verfolgt die Absicht, bereits die Entstehung der Glukozerebroside zu hemmen. Auf diese Weise wären von vornherein weniger „Abfallstoffe“ vorhanden, die durch den Enzymmangel gespeichert würden. Die bei Gaucher-Patienten vorhandene Restmenge des körpereigenen Enzyms ß-Glukozerebrosidase reicht dann möglicherweise aus, die jetzt in geringerer Menge entstehenden Glukozerebroside abzubauen. Die derzeit verfügbare Therapieform kann dann zum Einsatz kommen, wenn die Infusionstherapie nicht angezeigt ist. Eine optimierte Substratreduktionstherapie ist derzeit in der Entwicklung.