Seit vielen Jahren versuchen Forscherteams auf der ganzen Welt, durch einen Ersatz der veränderten Gene (Gene = Erbinformation) durch „normale Gene“ eine einfache Therapie zu entwickeln. Die Hoffnung dabei ist, im Idealfall eine nur ein Mal anzuwendende Behandlungsmethode zur Verfügung zu haben. Ob und wann eine solche Möglichkeit für Gaucher-Patienten zur Verfügung stehen wird, ist jedoch noch nicht abzusehen.